- Di processo
- Il corso, si pone l’obiettivo di stabilire le priorità relative all’alfa mannosidosi:diagnosi precoce, presa in carico del paziente, terapia, transizione pediatrico-adulto, in
ottemperanza a quanto indicato dai capitoli del recente pnmr 23-26.
- Professionali
- Preparare tutte le figure professionali a fare il modo che il paziente possa accedere a una terapia enzimatica specifica in
cui viene reintegrato l’enzima mancante, con l’obiettivo di ridurre il dannoso accumulo di
sostanze che si osserva a livello lisosomiale.
- Di sistema
- La malattia di alfa mannosidosi ha la potenzialità di colpire qualsiasi apparato e organo: per tale motivo, è
essenziale una presa in carico multidisciplinare in cui sia previsto un coordinamento tra
gli specialisti che hanno in cura il paziente