- Di processo
- Sviluppo di capacità organizzative e gestionali nei percorsi diagnostico-terapeutici del paziente con malattia di fabry, favorendo un approccio multidisciplinare, il coordinamento tra specialisti e la presa in carico strutturata del paziente lungo tutte le fasi della malattia.
- Professionali
- Approfondimento degli aspetti clinici, diagnostici e terapeutici della malattia di fabry, con particolare attenzione al riconoscimento precoce dei segni e sintomi, all’utilizzo degli strumenti diagnostici (biomarcatori, test genetici) e alla gestione delle opzioni terapeutiche disponibili, incluse le terapie enzimatiche sostitutive e le nuove strategie farmacologiche.
- Di sistema
- Comprensione dell’impatto della malattia di fabry sul sistema sanitario, con particolare riferimento ai modelli di rete per le malattie rare, all’appropriatezza prescrittiva, all’accesso alle terapie e all’ottimizzazione delle risorse, promuovendo l’integrazione tra centri di riferimento e territorio.