- Di sistema
- L’atrofia muscolare spinale è una malattia genetica a prognosi infausta, rappresenta infatti la prima causa di mortalità da malattie genetiche in età pediatrica. Negli ultimi anni notevoli sono stati i passi compiuti dalla ricerca scientifica sia in termini patogenetici e clinici che nella ricerca di soluzioni terapeutiche. Il corso si pone l’obiettivo di rendere più tempestiva la diagnosi dell’atrofia muscolare spinale, migliorare il management della malattia e descrivere le esperienze nella gestione delle nuove terapie farmacologiche.