- Di sistema
- L’atrofia muscolare spinale (sma) è stata per molti anni una malattia genetica con una prognosi drammatica, rappresentando la principale causa di mortalità per patologie genetiche in età pediatrica. Tuttavia, negli ultimi anni, la ricerca scientifica ha compiuto progressi significativi sia nella comprensione patogenetica e clinica della malattia che nello sviluppo di soluzioni terapeutiche. Oggi, la storia naturale della sma è stata completamente trasformata. Il corso ha l’obiettivo di promuovere una diagnosi più rapida dell’atrofia muscolare spinale, migliorare la gestione della malattia e condividere esperienze sulla somministrazione delle nuove terapie farmacologiche