- Di sistema
- La terapia genica per le emoglobinopatie rappresenta una svolta rivoluzionaria, offrendo nuove prospettive per la cura della beta-talassemia e
dell'anemia falciforme. Queste terapie mirano a correggere il difetto genetico alla base della malattia, spesso permettendo ai pazienti di affrancarsi dalla
dipendenza da trasfusioni croniche.
Il patient journey al momento è sicuramente complicato
solo una rete tra centri che si occupano storicamente dei pazienti con emoglobinopatie e i centri trapianti potranno portare i pazienti realmente
candidati a non perdere questa grande opportunità e a sfruttarle nei modi e tempi corretti per i pazienti e per la sostenibilità economica nel nostro ssn.